Un nou medicament, speranţă în lupta curară cu o boală rară. 2 milioane de dolari pentru o singură doză

Vești bune și proaste pentru pacienții cu Atrofia musculară spinală. Oamenii de știință au descoperit medicamentul ce le poate salva viața. Multă vreme nu a existat niciun medicament adecvat pentru AMS, iar boala era considerată incurabilă. Acum, bolnavii se confruntă cu o altă problemă majoră, prețul tratamentului.

Atrofia musculară spinală (AMS). Este o boală ereditară care evoluează rapid: oamenii își pierd capacitatea de a sta în picioare, de a se mișca, de a înghiți și de a respira. Cu toate acestea, experții medicali spun boala nu afectează activitatea intelectuală.

2 milioane de dolari pentru o singură doză

„Defecţiunea genetică” se poate transmite urmașilor și, în cazuri rare, ajung şi aceştia să dezvolte boala.

Cei care se nasc cu această boală nu trăiesc mai mult de doi ani. Multă vreme nu a existat niciun medicament adecvat pentru AMS, iar boala era considerată incurabilă.

În 2016,  a fost creat primul medicament numit Spinraza. Însă costul unei injecții era de aproximativ un milion de dolari. Prețul a mai scăzut în ultimii ani, iar o doză poate fi achiziționată acum cu 80.000 de dolari. Cu toate acestea, părinții care doresc să folosească acest medicament pentru a salva viața copiilor trebuie să scoată din buzunar o avere. Sunt necesare șase injecții în primul an, apoi trei injecții anual.

Tratamentul cu Zolgensma, cel mai costisitor medicament din lume

Trei ani mai târziu, compania elvețiană Novartis a lansat un nou medicament eficient pentru această boală, numit Zolgensma. Se injectează direct în fluxul sanguin, iar o singură doză este suficientă pentru a face AMS regreseze pentru tot restul vieții.

Un nou medicament, speranţă în lupta curară cu o boală rară

Eficacitatea este de 97%, însă vestea proastă este că Zolgensma este cel mai scump medicament din lume, conform publicației Fortune. Medicamentul este atât de scump din cauza costului ridicat al programului de dezvoltare – doar studiile clinice au costat câteva sute de milioane de dolari. De asemenea, boala pe care o tratează este rară, iar compania producătoare susține că nu își va putea recupera investiția într-un timp scurt.

Ca o curiozitate, de curând, cel mai scump medicament din lume a fost vândut ”la reducere” în Rusia. 1 fiolă de Zolgensma costă ”doar” 1,6 milioane de dolari. Procedura de avizare pentru Zolgensma în Rusia a durat aproape un an și jumătate, în condiţiile în care producătorul elvețian Novartis Gene Therapies EU Limited a solicitat autorizarea la jumătatea lunii iulie 2020.