Terapii genetice noi pentru bolile creierului netratabile anterior

Terapii genetice noi pentru bolile creierului netratabile anterior.

Novartis și Voyager Therapeutics anunță parteneriat pentru a dezvolta terapii genetice pentru tulburările neurologice. Într-un parteneriat promițător pentru terapia genică de ultimă generație pentru boli neurologice, Novartis și Voyager Therapeutics au anunțat un acord de opțiune de licență.

Acordul se bazează pe succesele anterioare ale Novartis în utilizarea tehnologiilor emergente pentru a dezvolta terapii genetice de primă clasă pentru tulburările neurologice. Novartis este o companie lider mondială de medicamente și, în conformitate cu termenii acordului, va avea dreptul de a evalua capside noi de pe platforma Voyager’s TRACER (Tropism Redirection of AAV by Cell type-specific Expression of ARN) .

Terapii genetice noi pentru bolile creierului netratabile anterior

Voyager Therapeutics este o companie de terapie genetică axată pe tehnologiile de ultimă generație a virusului adeno-asociat (AAV). Datele sugerează că capsidele AAV din platforma TRACER a lui Voyager pot prezenta o distribuție largă și îmbunătățită către neuronii din cortex și regiunile profunde ale creierului.

„Provocarea biodistribuției terapiilor cu gene AAV pentru a viza tipurile de celule din creier este de lungă durată, dar refuzăm să credem că este insurmontabilă”, a declarat Jay Bradner, președintele Institutului Novartis pentru Cercetare Biomedicală (NIBR), potrivit pharmatimes.com. 

„Vedem potențialul platformei inovatoare Voyager de a imagina noi tipuri de terapie pentru bolile SNC care pun viața în pericol.”

Dovezile sugerează că capsidele din platforma TRACER pot ajuta la furnizarea de terapii în regiunile anterior netratabile ale creierului. Acest lucru îi poate ajuta pe cercetători să depășească barierele care au împiedicat de ani de zile dezvoltarea terapiilor genetice pentru bolile neurologice.

„Avem o serie robustă de programe de terapie genetică pentru a viza bolile sistemului nervos central – un număr dintre ele necesită vectori de livrare îmbunătățiți care ajung la celulele din mai multe regiuni ale creierului, ceea ce nu a fost posibil cu tehnologiile utilizate până în prezent”, a comentat Bob Baloh, șef de neuroștiințe la NIBR.

„Așteptăm cu nerăbdare să evaluăm aceste capside din platforma TRACER de la Voyager, care sperăm că ne va permite să aducem noi opțiuni terapeutice pacienților cu afecțiuni neurologice devastatoare.”

Novartis este lider în terapia genică și își propune să dezvolte tratamente pentru bolile sistemului nervos central și pentru bolile neurologice care se manifestă în regiunile profunde ale creierului, unde căile de tratament utilizate în mod obișnuit nu s-au dovedit că țintesc și pătrund eficient.