Speranțe pentru pacienții cu boli rare – 450 de terapii noi în cercetare și dezvoltare

450 de medicamente destinate bolilor rare se aflau în proces de cercetare şi dezvoltare în SUA în cursul anului 2013, conform celui mai recent raport al PhRMA* (Pharmaceutical Researchers and Manufacturers of America). Acelaşi raport precizează faptul că în 2012 au fost aprobate de autorităţile aceleiaşi ţări 13 noi medicamente pentru aceste afecţiuni.

Cele mai multe dintre medicamentele aflate în cercetare şi dezvoltare pentru boli rare – 105 terapii – sunt destinate afecţiunilor oncologice. Alte 85 de terapii sunt în dezvoltare pentru boli genetice, 32 pentru afecţiuni neurologice, iar 28 medicamente pentru boli infecţioase.

,,În ultimii ani, din ce în ce mai mult, atenţia autorităţilor internaţionale şi europene precum şi a industriei farmaceutice se îndreaptă spre bolile rare, ceea ce reprezintă o veste bună pentru pacientul nevoit să se lupte cu o astfel de afecţiune.

Cele 450 de terapii aflate în cercetare şi dezvoltare sunt de fapt o speranţă pentru pacienţi şi îmbucurător este că unele dintre aceste terapii sunt actualmente în proces de obţinere a autorizaţiilor. Acest lucru înseamnă că s-au dovedit deja eficiente şi sigure pentru pacienţi şi probabil, în decurs de câţiva ani vor fi disponibile acestora.

Tocmai de aceea este important ca autorităţile să aibă în vedere deschiderea listei de medicamente compensate astfel încât pacienţii românii să poată accesa terapiile de ultimă generaţie de îndată ce vor se vor găsi şi în România”, a declarat Oana Igrişan, Director de Comunicare al Asociaţiei Române a Producătorilor Internaţionali de Medicamente (ARPIM).

În România, bolile rare afectează între 6-8% din populaţia ţării, aproximativ 1.300.000 pacienţi dintre care 1.250.000 nu au diagnosticul corect sau complet şi nici tratament sau îngrijire adecvată, conform datelor din Planul Naţional de Boli Rare**.

,,Bolile genetice, categorie importantă a bolilor rare, au cauze adesea necunoscute, iar tabloul clinic diferă foarte mult, ceea ce le face dificil de diagnosticat şi de tratat. De aceea cercetarea genetică, care reprezintă viitorul medicinei , a devenit o prioritate pentru comunitatea științifică medicală .

Terapiile destinate bolilor rare își pun semnificativ amprenta nu doar asupra vieții pacienților, ci și asupra costurilor din sistemul sanitar. Persoanele care suferă de boli rare și care beneficieză de tratamente adecvate, administrate la timp au astfel șansa să aibă o viață normală. Iar acest aspect conduce nu doar la îmbunătățirea calității și speranței de viață, ci și la reducerea cheltuielor în sănătate – reducerea costurilor de spitalizare, de tratare a complicațiilor, de consiliere psihologică, de îngrijire paliativă”, a declarat Prof. Dr. Paula Grigorescu Sido, Director al Centrului de Patologie Genetică din Cluj Napoca.

În ţările Uniunii Europene este considerată o boală rară orice boală care afectează mai puţin de 5 persoane din 10.000, iar conform datelor Comisiei Europene, un număr de 5000 până la 8000 de boli rare afectează între 27 şi 36 milioane cetăţeni din Uniunea Europeană.