Se DECONTEAZĂ tratamentul copiilor bolnavi de fibroză chistică

Copii cu vârste între 6 și 11 ani diagnosticați cu fibroză chistică, o boală pulmonară gravă care te face dependent de un concentrator de oxigen, vor avea acces în premieră la un medicament inovativ ce le oferă șansa la o viață normală, decontat de statul român.

S-a a aprobat decontarea tratamentului pentru copiii bolnavi de fibroză chistică

Vertex anunță decizia de rambursare a terapiei cu medicamentul KAFTRIO într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru copiii din România cu vârste
între 6 și 11 ani.

Vertex Pharmaceuticals anunță decizia Ministerului Sănătății și a Casei Naționale de Asigurări de Sănătate de a rambursa medicamentul KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru tratarea persoanelor cu fibroză chistică din România.

Medicamentul KAFTRIO

Din acest moment, copiii cu vârste între 6 și 11 ani, care au cel puțin o mutație F508del în gena reglatorului de conductanță transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) au acces la medicamentul KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor.

Până acum, rambursarea medicamentului KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor în România era posibilă doar pentru pacienții cu fibroză chistică cu vârsta de minimum 12 ani și cu cel puțin o mutație F508del în gena CFTR.

Tratament pentru copii bolnavi

KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament eliberat doar pe bază de prescripție medicală (RCP).

Tratament pentru copiii cu fibroză chistică din România

„O parte importantă a angajamentului nostru față de persoanele care trăiesc cu fibroză chistică este să dezvoltăm și să furnizăm tratamente pentru grupurile de vârstă mai tinere. Ne bucurăm că am atins acest obiectiv pentru copiii cu fibroză chistică din România și aparținătorii lor”, a declarat Amel Bech, Senior Country Manager Piețe de Distribuție Vertex. „Le mulțumim autorităților din România pentru recunoașterea importanței medicamentului KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor în tratarea fibrozei chistice la copii și pentru colaborarea arătată în tot acest proces”.

Despre fibroza chistică

Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară care afectează peste 83.000 de oameni la nivel global. În România, aproape 500 de pacienți au fost diagnosticați cu această afecțiune.

FC este o boală progresivă, multi-sistemică, ce afectează plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul și tractul reproductiv.

Aceasta este cauzată de o proteină CFTR defectă și / sau lipsă rezultată din anumite mutații ale genei CFTR. Copiii trebuie să moștenească două gene CFTR defecte – una de la fiecare părinte – pentru a avea FC, iar boala poate fi descoperită în urma unui test genetic.

Deși există mai multe tipuri de mutații CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu fibroză chistică au cel puțin o mutație F508del. Aceste mutații conduc la apariția fibrozei chistice, cauzând prezența proteinelor CFTR nefuncționale și / sau existența unui număr mic a acestora la suprafața celulei.

Funcția defectă și / sau absența proteinei CFTR cauzează un flux slab de sare și apă în și din celule în mai multe organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios care poate provoca infecții pulmonare cronice și leziuni pulmonare progresive la mulți pacienți, și pot cauza moartea acestora. Vârsta medie pentru persoanele decedate este de 30 de ani.

La persoanele cu anumite tipuri de mutații ale genei CFTR, proteina CFTR nu este procesată sau poziționată în mod normal în interiorul celulei, iar acest lucru poate împiedica proteina CFTR să ajungă la suprafața celulei și să funcționeze corect.

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament ce se administrează pe cale orală, conceput pentru a crește cantitatea și funcția proteinei CFTR la suprafața celulei.

Crește cantitatea de proteină matură de la suprafața celulei

Elexacaftor și tezacaftor lucrează împreună pentru a crește cantitatea de proteină matură de la suprafața celulei prin conectarea la diferite porți de acces ale proteinei CFTR.

Ivacaftor, care este cunoscut ca potențator CFTR, este conceput pentru a restabili capacitatea proteinelor CFTR de a transporta sare și apă prin membrana celulară. Acțiunile combinate ale ivacaftor, tezacaftor și elexacaftor ajută la hidratarea și curățarea mucusului din căile respiratorii.

KAFTRIO într-un regim combinat cu ivacaftor

KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este aprobat în Uniunea Europeană pentru tratarea pacienților care suferă de fibroză chistică cu vârsta de până la 6 ani și care au cel puțin o mutație F508del în gena CFTR.