Bolnavii români de mastocitoză în pericol! Situație critică în sistemul românesc
Asociatia Suport Mastocitoza Romania trage semnalul de alarmă prin intermediul unui comunicat de presă! Este o situatie critica a bolnavilor de mastocitoza, cauzata de lipsa midostaurinului si cromoglicatului.
Mastocitoza este o boala rara, cu aspect clinice polimorfe, de care sufera aproximativ 125 de copii si adulti in Romania.
Asociatia Suport Mastocitoza Romania isi exprima consternarea fata de lipsa de reactie a Ministerului Sanatatii de a introduce in lista medicamentelor compensate Midostaurinul, molecula destinata pacientilor suferinzi de mastocitoza sistemica agresiva, care nu au raspuns la celelalte terapii oncologice.
Circa 12 pacienti asteapta medicamentul salvator, medicament care are inca din iunie 2019 referatul de cost volum aprobat de CNAS.
Dl conf univ dr Horia Bumbea, coordonatorul Centrului National de Boli Rare Hematologice afiliat Retelei Europene de Centre de Excelenta in Mastocitoza declara ca ”este frustrant sa stii ca pacientul pe care il ingrijesti si caruia incerci sa ii oferi o speranta de viata cat mai lunga, nu are acces la o terapie inovativa si dovedita ca fiind eficienta in urma studiilor clinice, si aprobata deja in Europa. Din pacate, in aceasta boala rara nu avem multe optiuni terapeutice pentru formele severe.”
”Cromoglicatul de sodiu este singurul stabilizator mastocitar, este tratamentul de prima linie oriunde in lume pentru unele tipuri de mastocitoza si pentru Sindromul de activare mastocitara, este ieftin si fara efecte secundare, dar ministerul sanatatii refuza de peste 11 ani includerea lui in lista medicamentelor compensate, invocand un vid legislativ care putea fi surmontat in acest timp. Numarul foarte mic de pacienti, lipsa vreunei oferte din partea producatorilor, imposibilitatea de a i se aplica o eventuala legislatie off label, din cauza lipsei Autorizatiei de Punere pe Piata, APP, interzic practic accesul la un tratament care imbunatateste calitatea vietii acestor pacienti si le da posibilitatea de a fi activi in domeniiile lor de pregatire.
O eventuala legislatie Compassionate Use este salvarea acestor pacienti, intrucat ea permite accesul bolnavilor la terapii care nu au APP si pentru care nu se pot deschide studii clinice, dar care si-au dovedit eficacitatea pentru un grup reprezentativ de bolnavi de o anumita maladie.
Mai este si solutia unui Program National de Mastocitoza prin care sa se deconteze cromoglicatul de sodiu.
Din pacate birocratia din ministerul sanatatii, refuzul de a ne asculta inseamna moartea celor cu mastocitoza”, afirma, Nicoleta Vaia, presedinta Asociatiei Suport Mastocitoza Romania.
