Reușită medicală! Terapie de ultimă generație pentru tulburarea de spectru autist

Reușită medicală de răsunet, aducătoare de speranță pentru copiii cu tulburare de spectru autist. A fost finalizată prima terapie cu celule stem din propriul sânge de cordon ombilical în cazul unui copil din România diagnosticat cu tulburări de spectru autist. Proba a fost eliberată de către REGINA MARIA – Banca Centrală de Celule Stem.

Rețeaua privată de sănătate REGINA MARIA anunță finalizarea primei terapii autologe în cazul unui copil din România diagnosticat cu tulburări de spectru autist. Acesta a revenit în țară cu familia, după ce a beneficiat de terapie cu celule stem din propriul sânge de cordon ombilical. Tratamentul a avut loc la Duke University Medical Center (SUA), centru cu zeci de ani de experiență în transplant și în medicina regenerativă și aduce întregii familii speranța că, pe termen mediu și lung, vor apărea semne ale unei ameliorări vizibile.

Părinții băiețelului diagnosticat cu autism au decis să identifice opțiunile moderne de tratament ale acestei afecțiuni. Autismul este boala cercetată îndelung, ale cărei cauze rămân încă un mister pentru cercetători, dar despre care se scrie mult, la nivel local și internațional. În acest context, familia a aflat despre tratamentele și rezultatele obținute în cadrul studiilor clinice în derulare la Duke University Medical Center (SUA), exprimându-și dorința de a beneficia de acest tratament inovativ.

Terapia a fost posibilă mulțumită unei decizii luate în urmă cu aproape cinci ani de către părinți: stocarea de celule stem din sângele cordonului ombilical al copilului. Acest lucru le-a permis accesul la terapie în contextul unui studiu clinic aprobat de către FDA (Food and Drug Administration, autoritate competentă în SUA), dedicat copiilor cu afecțiuni neurologice, intitulat „Expanded Access Protocol – Umbilical Cord Blood Infusions for Children With Brain Injuries”, NCT03327467.

„Am știut că drumul pe care l-am ales nu era ușor, dar am fost hotărâți să mergem până la capăt împreună. De-a lungul acestui drum, personalul Băncii Centrale de Celule Stem și cei de la Duke University Medical Center ne-au oferit tot suportul necesar astfel încât să avem acces la un tratament sigur, care să îi permită băiețelului nostru să aibă șanse de ameliorare. Terapia a mers foarte bine, iar acum așteptăm cu entuziasm apariția primelor rezultate. Vom zâmbi la fiecare dovadă că tratamentul funcționează și vom fi cu atât mai mulțumiți cu cât progresele vor fi vizibile.”, au declarat părinții copilului la întoarcerea în țară.

Terapia cu celule stem din sângele cordonului ombilical a decurs în condiții optime și a constat într-o procedură similară unei transfuzii de sânge cu durata de trei ore. A fost precedată de o evaluare medicală complexă a copilului și de o evaluare specifică a probei de celule stem. Acest tip de transplant implică întotdeauna prezența unei echipe multidisciplinare, cu experianță vastă în medicina regenerativă. Această echipă a fost coordonată de către Dr. Joanne Kurtzberg, care conduce Programul ”Robertson Clinical and Translational Cell Therapy” și Programul de Transplant medular pediatric din cadrul Duke University Medical Center și este totodată președintă a Cord Blood Association. Din echipa multidisciplinară fac parte și Dr. Geraldine Dawson – directorul Duke Center for Autism and Brain Development și Dr. Jessica Sun – oncolog hematolog pediatru, autor al multor articole științifice.

„Echipa de la Duke University Medical Center a realizat toate demersurile necesare ca totul să decurgă <<ca la carte>>. Pe noi ne bucură că am putut fi parte din acest proces, am fost alături de familie în tot demersul și îi felicităm pe părinți pentru determinarea de care au dat dovadă, de deciziile luate. Ținem în permanență legătura cu familia. Monitorizăm și așteptăm cu entuziasm apariția primelor rezultate, cu atât mai mult cu cât cazuistica la nivel internațional indică rezultate favorabile pentru peste două treimi din copiii tratați la Duke. Aceștia au progresat într-un interval de doar șase luni de la terapie.”, a declarat Tudor Panu, Directorul Băncii Centrale ce Celule Stem Regina Maria.

Realizarea terapiei este urmată de un amplu proces de monitorizare a stării de sănătate a copilului și de evaluare a progreselor pe care acesta le înregistrează.