Noi progrese se prefigurează în tratarea bolii Parkinson, datorită unei terapii experimentale care a permis ameliorarea motricității și calității vieții pentru circa 50 de pacienți atinși de o formă evoluată a bolii.
Boala Parkinson este afecțiunea neurodegenerativă cea mai frecventă, după boala Alzheimer. Ea afectează circa cinci milioane de persoane în întreaga lume.
‘Simptomele motorii ale bolii s-au ameliorat pentru o perioadă de 12 luni după administrarea tratamentului la toți pacienții, ajungând până la patru ani de remisiune la unii dintre ei’, declară Stephane Palfi, neoruchirurg francez care a condus studiul clinic ale cărui rezultate au fost publicate vineri în revista medicală The Lancet.
Realizat de o echipă de cercetători franco-britanică, studiul clinic s-a axat pe 12 pacienți tratați în total, începând din 2008, de către doctorul Palfi la spitalul Henri-Mondor de Creteil și pe trei pacienți tratați la spitalul Addenbrookes din Cambridge, Marea Britanie.
Terapia genică ProSavin a constat în injectarea în creierul celor 15 pacienți a unui virus de cal, nepericulos pentru om, aparținând familiei lentivirușilor (‘viruși lenți’), vidat de conținutul său și ‘umplut’ cu trei gene (AADC, TH, CH1) esențiale pentru fabricarea dopaminei, o substanță deficitară la persoanele afectate de boala Parkinson.
Cu o perioadă de recul de patru ani, cercetătorii estimează că au putut demonstra ‘inocuitatea’ pe termen lung a acestei metode inovative, care constă în introducerea de gene în creierul pacienților. Datorită terapiei genice, cei 15 pacienți operați au început să fabrice și să secrete mici doze de dopamină în continuu.
Au fost testate trei niveluri de doze, cea mai puternică dovedindu-se și cea mai eficientă, potrivit profesorului Palfi, care afirmă că studiile sale ‘deschid noi perspective terapeutice în ceea ce privește bolile creierului’. Cu toate acestea, el a recunoscut că peste patru ani progresul motoriu se atenuează, ca urmare a evoluției bolii.
Alte abordări de terapie genetică, ce folosesc adenoviruși (adesea responsabili de infecții respiratorii) și nu lentiviruși injectați direct într-o zonă a creierului numită striatum, sunt în prezent dezvoltate în SUA și testate pe pacienți atinși de forme moderate mergând până la severe ale bolii.
Terapia genică ProSavin urmează să constituie obiectul unor noi teste clinice începând cu sfârșitul acestui an, a anunțat Palfi, precizând că echipa sa este pe cale să amelioreze performanțele vectorului pentru ca acesta să poată produce mai multă dopamină.
Într-un comentariu atașat la articolul din Lancet, Jon Stoessl de la Universitatea British Columbia din Vancouver subliniază partea novatoare a abordării franco-britanice. În același timp, el își exprimă regretul că studiul vizează doar simptomele motorii, nu și alte probleme (halucinații, schimbarea caracterului, probleme congnitive), care nu sunt legate de producția de dopamină, dar care pot să devină tot mai grave pe măsură ce boala progresează.
Boala Parkinson este provocată de degenerarea neuronilor care produc dopamină, un neurotransmițător ce intervine în controlul motricității și se traduce prin simptome ce se agravează progresiv, cum sunt tremurul, rigiditatea membrilor și diminuarea mișcărilor corpului.
Principalul tratament constă în administrarea de medicamente ce mimează acțiunea dopaminei ce lipsește din corp (levodopa sau L-dopa), însă acestea atrag, pe măsura trecerii timpului, efecte indezirabile importante, cum ar fi mișcări anormale involuntare.
Un alt tratament îl constituie tehnica ‘simulării cerebrale profunde’, care constă în implantarea de electrozi în structuri profunde ale creierului, dar care necesită ulterior ‘reglaje’
