Cel mai scump medicament din lume costă 2,5 milioane de euro. Ce boală tratează

Cel mai scump medicament din lume costă 2,5 milioane de euro. Medicamentul Libmeldy folosit pentru a trata leucodistrofia metacromatică (MLD), o boală rară, a devenit disponibil în Irlanda, Belgia și Olanda la un cost de 2,5 milioane de euro pe doză. Este cel mai scump medicament aprobat oficial în țările europene, conform informațiilor de pe euronews.com.

Ministrul irlandez al Sănătății, Stephen Donnelly, a anunțat că serviciile naționale de sănătate din aceste țări au aprobat tratamentul Atidarsagene autotemcel, cunoscut sub numele comercial Libmeldy. Acesta este o terapie genică dezvoltată de Orchard Therapeutics și este destinat celor mai grave cazuri de MLD, o afecțiune genetica rară care cauzează deteriorarea celulelor nervoase.

„Lucrând împreună dincolo de granițele naționale, putem pune la dispoziția pacienților medicamente vitale. Pentru a le îmbunătăți viețile, pentru a le salva viețile. De aceea, trebuie să cooperăm mult mai mult în Europa. Beneluxa este un exemplu excelent de cooperare, astfel încât să evităm ca producătorii farmaceutici să ridice țările unele împotriva altor”, a declarat Frank Vandenbroucke, ministrul belgian al Sănătății și Afacerilor Sociale.

Cel mai scump medicament din lume

Țările implicate au negociat un preț mai mic prin intermediul inițiativei Beneluxa, care implică discuții directe între țări și producătorul medicamentului. Costul final nu a fost dezvăluit, dar se estimează o reducere între 25% și aproximativ 65%, conform surselor.

MLD afectează 1 din 40.000 de oameni și 1 din 100.000 de oameni în Europa și America de Nord.

Libmeldy se administrează în funcție de vârsta la care apare boala. Medicamentul este utilizat în faza infantilă (copiii între șase luni și patru ani, decesul are loc de obicei între cinci și șase ani de la debut) până la faza juvenilă (tinerii de până în 16 ani, decesul are loc la 10-20 de ani de la debut), potrivit Agenției Europene pentru Medicamente (EMA). Este o doză unică care urmărește să ofere o soluție permanentă.

Tratamentul presupune extragerea celulelor stem proprii ale pacientului din măduva osoasă sau din sânge, modificarea acestora pentru a avea gena corectă și apoi reintroducerea lor în fluxul sanguin al pacientului.

De ce este atât de scump

Terapia genică presupune modificarea genelor unui pacient pentru a corecta sau a atenua o tulburare genetică, ceea ce necesită tehnici specializate și echipamente sofisticate.

Dezvoltarea și producția acestor tratamente sunt procese care necesită multe resurse.

De exemplu, Libmeldy a avut nevoie de aproximativ 20 de ani pentru a fi dezvoltat, cu un decalaj de 10 ani între primele teste pe oameni și aprobarea de către EMA în 2020, după cum explică BBC.

Este nevoie de instrumente de editare genetică, vectori virali pentru livrarea de gene și echipamente de manipulare a celulelor.

De asemenea, SUA au legi care favorizează marile companii farmaceutice și, în ciuda capacității țărilor europene de a negocia prețurile, costurile pot fi influențate de piețele mai puțin reglementate, potrivit presei spaniole El Pais.