Când va fi disponibil primul tratament din lume pentru fibroză chistică?

Primul tratament din lume pentru fibroză chistică s-ar putea găsi pe piaţă în următorii cinci ani. Primele două testări au fost realizate deja în Marea Britanie.

Pentru prima oară, terapia genică a demonstrat că poate îmbunătăţi funcţionarea plămânilor la pacienţii care suferă de fibroză chistică.

Cercetătorii recunosc că rezultatele în timpul testelor au fost modeste, dar spun că au demonstrat că acest tip de terapie este sigur şi eficient pentru tratarea oamenilor. Acum, aceştia plănuiesc să realizeze un test cu doze mai mari şi cu o frecvenţă crescută.

Dacă testele se dovedesc a fi un succes, un tratament ar putea ieşi pe piaţă până în anul 2020.

Fibroza chistică este o afecţiune ereditară cauzată de mutaţia unei singure gene. Această boală micşorează speranţa de viaţă a pacientului cauzând producerea în exces în organism a unui mucus care poate duce la apariţia unor infecţii ale plămânilor ce pot pune viaţa în pericol.

Noul tratament conţine molecule cu ADN sănătos încastrate în globule de grăsime şi este administrat prin intermediul unui nebulizator, un aparat cu aerosoli.

Pe parcursul unui an, 136 de pacienţi cu fibroză chistică, cu vârste peste 12 ani, au primit lunar doze din acest tratament sau un placebo.

Cei 62 de pacienţi care au fost trataţi prin terapie genică au avut rezultate mai bune la analizele legate de modul de funcţionare al plămânilor decât ceilalţi. În multe dintre cazuri, tratamentul nu a îmbunătăţit efectiv funcţionarea plămânilor, ci a menţinut-o la fel în perioada în care ceilalţi au înregistrat scăderi ale performanţelor de funcţionare a plămânilor. La unii pacienţi, terapia a făcut ca plămânii lor să funcţioneze mai bine.

Circa 90.000 de persoane sunt diagnosticate la nivel mondial cu fibroză chistică.