După aprobarea FDA în această săptămână, CSL Behring și terapia genică pentru hemofilia B de la uniQure, Hemgenix debutează nu numai ca prima terapie genică aprobată pentru boala rară, ci și ca cel mai scump medicament din lume. Medicamentul va avea un preț uimitor de 3,5 milioane de dolari pe doză.
Hemgenix este aprobat pentru pacienții care utilizează în prezent terapie de profilaxie cu factor IX sau care au hemoragie gravă sau episoade de sângerare spontană. CSL Behring va comercializa terapia genică după ce a obținut drepturi globale de la uniQure pentru 450 de milioane de dolari în avans în 2020.
În ciuda prețului ridicat, medicamentul va genera „economii semnificative de costuri pentru sistemul general de asistență medicală” și va „scădea semnificativ povara economică a hemofiliei B prin reducerea ratelor anuale de sângerare, reducerea sau eliminarea terapiei profilactice și generând niveluri crescute de factor IX care durează de ani de zile”, a declarat CSL Behring într-o declarație trimisă prin e-mail către Fierce Pharma.
Pacienții cu hemofilie B moderată până la severă pot costa sistemele de sănătate peste 20 de milioane de dolari de-a lungul vieții, a spus compania. CSL Behring a mai remarcat că prețul nu reflectă reducerile anticipate pe care compania le va oferi pentru terapie, inclusiv acordurile bazate pe valoare cu plătitorii comerciali.
Dar costul este încă mai mare decât prețul recomandat de la Institutul pentru Revizuire Clinică și Economică (ICER) din Boston. La începutul acestei luni, ICER a spus că Hemgenix va avea un preț echitabil la peste 2,9 milioane de dolari. În raport, ICER a susținut un preț de mai multe milioane de dolari din cauza „câștigurilor în sănătate și a potențialului de compensare substanțială a costurilor datorită eliminării necesității unui tratament profilactic foarte costisitor”.
Hemofilia B este cauzată de un defect genetic care determină pacienții să nu producă suficient factor IX, o proteină care ajută la formarea cheagurilor de sânge și este produsă în principal de ficat. Din punct de vedere istoric, pacienții au trebuit să apeleze la perfuzii profilactice de terapie de substituție cu factor IX pentru a suplimenta nivelurile scăzute ale factorului de coagulare a sângelui. Deoarece tulburarea este o afecțiune pe tot parcursul vieții, programele stricte de perfuzie pot fi acum înlocuite cu o singură injecție de Hemgenix, care permite pacienților să producă în mod continuu propriul factor IX.
