Food and Drug Administration din Satele Unite ale Americii iau în considerare publicarea unui document care poate reprezenta un moment istoric al medicinei. Comitetul susţine că o terapie genetică experimentală pentru o formă rară de orbire moştenită ar putea îmbunătăţi vederea.
Medicamentul denumit Luxturna, produs de Spark Therapeutics, întruneşte criteriile pentru a fi aprobat de comitet. Conform Gizmodo, în cadrul unui studiu cheie, dintre cei 21 de pacienţi cu orbire ereditară cunoscută cu denumirea de amauroza congenitală Leber -LCA – (boala congenitală declanşată de mutaţia genei RPE65), vederea a 11 pacienţi s-a îmbunătăţit.
În plus, 93% dintre participanţi au resimţit cel puţin o mică îmbunătăţire. Rezultatele au fost măsurate prin intermediul abilităţii acestora de a naviga printre obstacole atunci când luminozitatea era scăzută. Terapia funcţionează prin transmiterea unei copii corecte a genei RP65 către celulele retinei, fapt ce restabileşte abilitatea persoanei de producere a enzimei deficitare care provoacă afecţiunea.
Compania nu a prezentat până în acest moment care va fi costul pentru terapie, însă specialiştii sugerează că ar putea ajunge la sute de mii de dolari.
