Din cuprinsul articolului
După reexaminarea avizului său inițial, Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA (CHMP) a recomandat acordarea unei autorizații de introducere pe piață pentru Leqembi (lecanemab) pentru tratarea tulburării cognitive ușoare (probleme de memorie și gândire) sau a demenței ușoare datorate bolii Alzheimer (boala Alzheimer timpurie) la pacienții care au doar o copie sau nu au nicio copie de ApoE4, o anumită formă a genei pentru proteina apolipoproteină E, se arată în comunicatul oficial.
Pacienții cu o singură copie sau fără nicio copie a genei ApoE4 prezintă un risc mai scăzut de a dezvolta anomalii imagistice asociate cu acumulările de amiloid (ARIA) decât cei care au două copii de ApoE4. ARIA este un efect secundar important asociat tratamentului cu Leqembi, un medicament destinat încetinirii progresiei bolii Alzheimer. Această afecțiune include edem (umflare) și potențiale sângerări cerebrale, care pot avea implicații serioase asupra sănătății pacienților.
În urma reevaluării datelor, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a concluzionat că, pentru un grup restrâns de pacienți, beneficiile Leqembi în ceea ce privește încetinirea progresiei simptomelor bolii Alzheimer depășesc riscurile acestuia. Această decizie a venit după un aviz negativ emis în iulie 2024, în care CHMP a recomandat împotriva utilizării Leqembi pentru toți pacienții cu Alzheimer în stadiul incipient, considerând că riscurile ar putea depăși beneficiile în cadrul populației extinse.
Datele arată un risc mai scăzut de ARIA la unii pacienți
ARIA se manifestă în două forme: ARIA-E (edem) care implică acumularea de lichid în creier și ARIA-H (hemoragie) care implică mici sângerări în creier. Aceasta poate apărea în mod natural la toți pacienții cu boala Alzheimer, dar este exacerbată de administrarea de medicamente precum Leqembi, adică anticorpi care țintesc beta-amiloidul. În cadrul reexaminării solicitate de companie, CHMP a luat în considerare analize de subgrup care au exclus datele de la pacienții purtători a 2 copii ale genei ApoE4 și, prin urmare, cu cel mai mare risc de ARIA.
Rezultatele acestor analize au arătat că, în rândul pacienților tratați cu Leqembi, 8,9% dintre cei cu o singură copie sau fără copie de ApoE4 au prezentat ARIA-E, comparativ cu 12,6% dintre toți pacienții; în mod similar, 12,9% dintre pacienții din populația restricționată au prezentat ARIA-H, comparativ cu 16,9% din populația mai largă.
În rândul pacienților tratați cu placebo (un tratament fictiv), cifrele au fost de 1,3% și 6,8% pentru ARIA-E și, respectiv, ARIA-H, în populația restrânsă.
Date privind beneficiile în cadrul populației restrânse
În ceea ce privește eficacitatea, beneficiile Leqembi în populația restrânsă sunt în concordanță cu cele observate în populația mai largă. Pentru reexaminare, compania a furnizat o analiză de subgrup a datelor din studiul principal care a inclus 1 521 de pacienți care au una sau nicio copie ApoE4 din totalul de 1 795 de pacienți. Principala măsură a eficacității a fost o modificare a simptomelor cognitive și funcționale după 18 luni, măsurată cu ajutorul unei scale de evaluare a demenței cunoscută sub numele de CDR-SB. Scala variază de la 0 la 18, scorurile mai mari indicând o afectare mai mare.
După 18 luni de tratament, pacienții tratați cu Leqembi au avut o creștere mai mică a scorului CDR-SB decât cei care au primit placebo (1,22 versus 1,75), indicând un declin cognitiv mai lent. Rezultatele altor măsuri-cheie au fost similare cu cele observate cu scala CDR-SB.
